GC녹십자와 한미약품이 본격적으로 파브리병 혁신 신약 임상시험에 들어간다.
GC녹십자와 한미약품은 공동 개발 중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’(개발코드명 GC1134A/HM15421)에 대한 임상 1/2상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 1일 밝혔다.
LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신 신약이다.
파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소인 알파-갈락토시다아제A가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포 독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.
현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다. 그러나 이 치료법을 받으려면 2주에 한 번씩 병원을 찾아야 하는 불편함이 있다. 또 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점도 존재한다.
LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로 일컬어진다. 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경장애 개선 효능이 확인됐고, 지난 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다.
GC녹십자 관계자는 “미국을 필두로 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정이다”라며 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통 받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 전했다.
