최초의 키메라 항원 수용체 T세포(이하, CAR-T) 치료제 ‘킴리아주(Kymriah, 성분명: 티사젠렉류셀, 이하 킴리아)’는 1회 치료로 말기 급성림프구성백혈병 환자는 10명 중 8명, 말기 림프종 환자는 10명 중 4명이 장기 생존할 수 있는 치료효과를 내는 것으로 알려졌다. 1회 치료비용이 미국에서는 약 5억원, 일본에서는 약 3억원 하는 초고가라는 점과 환자 개인 맞춤형 유전자 치료제인 첨단바이오의약품이라는 점과 1회 투약만으로 뛰어난 치료효과를 내는 원샷(one-shot) 치료제라는 점에서 최근 우리나라에서도 이슈가 되고 있다.
식약처는 한국노바티스가 허가 신청한 ‘킴리아’를 2020년 9월12일부터 시행되고 있는 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률’(이하, 첨단재생바이오법)에 따른 제1호 첨단바이오의약품으로 올해 3월5일 허가했다. ‘킴리아’는 환자의 혈액에서 채취한 면역세포(T세포) 표면에 암세포의 특정 항원을 인지할 수 있는 ‘키메라 항원 수용체’라는 유전정보를 도입해 증식·배양한 후 환자의 몸에 주입해 CD19 발현 세포를 찾아 파괴하도록 유전적으로 변형된 자가 면역세포 항암제다.
킴리아는 첨단재생바이오법 적용을 받는 첨단바이오의약품 중 유전자치료제에 해당하기 때문에 제30조에 따른 ‘장기추적조사’ 대상 의약품이다. 따라서 ‘킴리아’ 치료 관련한 이상사례 현황에 대해서는 투여일로부터 15년간 장기추적 해야 하며 최초 판매한 날부터 1년마다 장기추적 조사한 내용과 결과 등을 식약처에 보고해야 한다.
급성림프구성백혈병 재발로 삼성서울병원에서 ‘킴리아’ 치료를 받기 위해 준비 중이던 13살 A군이 올해 6월9일 T세포 채집이 예정되어 있었으나 몸 상태가 좋지 않아 결국 다음날 사망했다. A군의 어머니는 “CAR-T 치료를 받도록 해주지 못한 것이 평생 한이 되겠지만, 부디 CAR-T 치료 접근성이 좋아져 더 이상 목숨을 잃는 일이 없었으면 좋겠다”는 바람을 블로그에 남겼다.
백혈병환우회는 “‘킴리아’ 임상시험이 일본처럼 우리나라에서도 진행이 됐거나 우리나라 식품의약품안전처 허가가 일본처럼 2년 전인 2019년 3월에 났더라면 우리나라에서도 그만큼 신속하게 CAR-T 치료가 가능한 의료 환경이 되었을 것”이라며 “신속하게 건강보험 적용도 신속하게 진행됐을 것이다. 그렇게 되었다면 지금쯤 A군도 완치에 대한 꿈을 키우고 있을지도 모른다”고 아쉬워했다.
킴리아의 치료 성적은 25세 이하 재발성 또는 불응성 B세포 급성 림프성 백혈병 환자는 관해율 82%, 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종 성인 환자는 관해율 39.1%로 확인됐다.
올해 7월부터 국내 31번째 신약인 유한양행의 ‘렉라자정(Leclaza, 성분명: 레이저티닙, ‘렉라자’)‘가 건강보험 적용됐다. 렉라자는 ’허가-급여평가 연계제도‘를 활용해 6~7개월만에 건강보험 급여화가 완료됐다.
백혈병환우회는 “’킴리아‘도 올해 3월3일 ‘허가-급여평가 연계제도’를 활용해 건강보험 급여등재 신청을 했기 때문에 늦어도 7월14일 개최 예정인 제5차 암질환심의위원회에 상정될 것으로 예상된다”며 “문제는 이때 암질환심의위원회를 통과해도 심평원 약제급여평가위원회, 공단 약가협상, 건정심 절차를 거쳐야 하기 때문에 빨라도 올해 11월이 되어서야 건강보험 급여화가 완료될 것이라는 점이다. 재발 또는 불응성 말기 급성림프구성백혈병 및 림프종 환자는 3~6개월 이내 대부분 사망하기 때문에 ‘킴리아’가 올해 11월이 되어서야 건강보험 적용이 된다면 예상되는 연간 치료 대상 환자 200여 명 중에서 상당수는 사망할 것”이라고 우려했다.
이어 “킴리아의 비급여 진료비용이 4억6000만원인데, 이를 감당할 경제적 여유가 되지 않는 환자는 생명을 살릴 수 있는 치료제는 있지만 치료비가 없어서 건강보험 적용되기만을 기다라다가 죽어야 하는 안타까운 상황에 처하게 된다 이러한 이유로 ‘킴리아’의 신속한 건강보험 급여 등재가 필요하다”고 강조했다.
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