GC녹십자와 희귀의약품 전문 바이오벤처 ‘노벨파마’가 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’가 미국 식품의약국(FDA)에서 패스트트랙으로 지정받았다.

GC녹십자는 지난달 FDA로부터 GC1130A에 대한 임상 1상 시험계획서(IND)를 승인받은 데 이어 이번에 패스트트랙 지정을 받았다고 10일 밝혔다. 패스트트랙으로 지정되면 개발 단계는 물론 임상과 허가 전반에 걸쳐 FDA와 수시로 미팅을 가질 수 있다. 

산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 인해 체내에 헤파란 황산염이 쌓여 점진적인 손상을 유발하는 희귀 유전질환이다. 대부분의 환자가 심각한 뇌 손상을 겪으며 15세를 전후해 사망에 이르는 것으로 전해진다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군 치료제에 적용한 바이오 신약이다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높인다. GC녹십자의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’는 이 방식을 세계 최초로 적용해 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

GC녹십자는 GC1130A의 안전성과 내약성 등을 평가하기 위해 한국, 미국, 일본 등에서 임상을 준비하고 있다. GC녹십자 관계자는 “산필리포증후군으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발 속도를 높이겠다”고 말했다.

신대현 기자 sdh3698@kukinews.com