식품의약품안전처는 수입 희귀의약품인 ‘알투비오주(성분명 에파네스옥토코그알파)’를 지난 23일 허가했다고 밝혔다.
알투비오주는 성인과 소아 혈우병 A 환자의 출혈 예방 및 관리를 위한 유전자재조합 혈액응고인자 VIII 제제로, 기존 치료제보다 반감기를 연장한 지속형 제제다. 주 1회 투여가 가능해 환자의 치료 부담을 줄일 수 있을 것으로 기대된다.
혈우병 A는 혈액응고인자 VIII 결핍으로 발생하는 선천성 희귀혈액질환이다. 작은 외상에도 출혈이 쉽게 발생하며, 관절과 연조직에 반복적인 출혈이 나타나면 관절 손상 등 합병증으로 이어질 수 있다.
식약처는 알투비오주를 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상으로 지정해 심사·허가를 진행했다. 이를 통해 성인과 소아 혈우병 A 환자의 치료 접근성이 확대될 것으로 내다봤다.
식약처는 “희귀질환 치료제에 대한 신속한 허가와 공급을 통해 환자의 치료 기회를 넓히고, 의료 현장의 선택지를 지속적으로 확대해 나가겠다”고 밝혔다.
