한미약품과 GC녹십자는 공동 연구를 진행 중인 파브리병 신약 후보물질 ‘LA-GLA’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 28일 전했다.

희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품은 신약 허가 심사비 면제, 세금 감면 대상이 된다. 또 동일 계열 제품 중 첫 시판 승인을 받은 경우 7년간 독점권을 갖는다.

LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 세계 최초 월 1회 피하 투여 용법으로 개발하고 있는 파브리병 신약 후보물질이다. 기존 치료제들의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로 주목받고 있다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀 축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 알파-갈락토시다아제 A가 결핍되면서 발생한다. 체내에 처리되지 못한 당지질이 계속 축적돼 세포 독성과 염증 반응이 일어나고 이에 따라 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.

파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 주로 치료한다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한 번씩 병원에 가서 수 시간 동안 정맥주사로 맞아야 한다. 정맥 주입에 따른 부담, 진행성 신장질환 억제 효능 부족 등 한계점이 드러난 상황이다.

한미약품과 GC녹십자 측은 “희귀질환으로 인해 고통받는 환자의 삶의 질을 향상시키기 위해 새로운 치료 패러다임을 지속적으로 개발하고 제시하겠다”고 전했다.

박선혜 기자 betough@kukinews.com