큐로셀의 혈액암 CAR-T(키메릭 항원 수용체 T세포·카티) 치료제 ‘림카토’(성분명 안발셀)가 42호 국산 신약의 유력 후보로 거론되고 있다. 현재 허가 절차는 막바지 단계에 있어 올해 초 허가가 예상된다. 림카토가 허가되면 첫 국산 카티 치료제가 된다.
29일 큐로셀에 따르면 림카토는 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)을 적응증으로 하는 카티 치료제다. 카티는 화학항암제나 표적항암제 등 외부물질을 환자에게 주입하는 방식이 아닌 환자의 혈액에서 추출한 T세포에 암세포를 추적해 찾아내는 물질인 CAR을 장착해 유전자 변형을 거친 뒤 증식시켜 다시 환자에게 주입한다. 환자의 세포를 이용하기 때문에 부작용이 적고, 암세포를 선택적으로 공격해 사멸시키는 만큼 치료 효과가 높다는 장점이 있다.
큐로셀 관계자는 “림카토의 신약 허가 절차는 현재 막바지 단계에 있다”며 “회사는 곧 신약 허가를 받고 이르면 올해 1분기 중 보험 급여 적용과 함께 국내 출시를 추진한다는 목표 아래 모든 준비를 차질 없이 진행하고 있다”고 말했다.
림카토는 정부의 적극적인 지원 속에 국산 첫 카티 치료제로 주목받아 왔다. 림카토는 식품의약품안전처의 ‘첨단바이오의약품 신속처리제도’ 대상에 지정돼 임상 3상을 면제받고, 보건복지부가 주관하는 ‘허가신청·급여평가·약가협상 병행 시범사업’ 2호 약제로 선정돼 허가 심사 단계부터 급여 평가와 약가 협상이 동시에 이뤄지고 있다.
고위험 혈액암인 DLBCL은 림프종의 가장 흔한 형태로 체내 면역세포인 B세포가 비정상적으로 증식해 덩어리를 만드는 질환이다. 발병 시 수주 이내에 복부와 흉부의 종양, 지속적인 고열, 야간 발한, 급격한 체중 감소 등 전신에 증상이 나타난다. 매년 약 2400~3000명이 새롭게 진단받는 DLBCL은 1차 표준치료 후 환자의 약 40%가 재발을 경험하는데 예후가 좋지 않다.
림카토의 임상 결과는 긍정적이다. 임상 2상 최종 결과를 보면 림카토 투여 환자의 완전관해율(CRR)은 67.1%로, 1차 평가지표인 객관적반응률(ORR)은 75.3%로 임상 설계 당시 설정한 통계적 유의성을 충족했다. 안전성 측면에서도 임상 2상에서 관찰된 3등급 이상의 사이토카인방출증후군(CRS)은 8.9%, 신경독성(NE)은 3.8%로 나타나 현재 국내에서 사용 중인 경쟁 카티 치료제 대비 낮은 부작용 발생률을 보였다.
카티 치료제는 단 1회 투여만으로 완치를 기대할 수 있어 ‘원샷 항암제’, ‘꿈의 항암제’로 불린다. 현재까지 글로벌 시장에서 노바티스, 길리어드 사이언스, BMS(브리스톨마이어스스큅), 존슨앤드존슨(얀센) 등 소수 다국적 제약사만이 상업화에 성공한 상태다. 대표적 카티 치료제로는 노바티스의 ‘킴리아’(성분명 티사젠렉류셀)가 꼽힌다. 킴리아는 1회 투여 비용이 3억6000만원에 달하는 초고가 신약이지만, 지난 2022년부터 건강보험 급여가 적용돼 환자의 비용 부담이 줄었다.
큐로셀은 허가 이후 통상적인 절차보다 빠르게 시장 출시가 가능할 것으로 보고 상업화 준비를 서두르고 있다. 지난해 7월 처방부터 투약까지 전체 과정을 실시간 추적·관리하는 통합 솔루션 ‘큐로링크’를 구축한 것이다.
큐로링크는 고객 관계 관리(CRM) 플랫폼 기업 ‘세일즈포스’의 정식 라이선스를 기반으로 개발된 클라우드형 세포치료제 공급 관리 솔루션이다. 큐로셀 자원관리시스템(ERP)과 연동돼 생산 계획, 자재 관리, 일정 예약, 출하 정보 등 공급망 운영 전반이 환자 치료 일정과 자동으로 조율된다. 이를 통해 시간 민감도가 높은 세포치료제의 제조 투입과 배치 관리가 자동화되며, 자원 중복이나 출하 지연 등 운영 리스크를 최소화할 수 있다.
큐로링크는 병원 내 성분채집실, 약제팀, 의약품제조및품질관리(GMP) 승인 제조소, 물류업체 간 환자 정보 흐름을 통합 관리해 제품 주문부터 백혈구 채집, 세포 제조, 출하, 투여에 이르는 전체 과정을 일원화된 시스템으로 추적할 수 있다. 큐로셀은 림카토 출시 시점에 맞춰 국내 주요 대형병원에 큐로링크를 도입할 예정이다.
원부자재 공급망(SCM)도 구축했다. 큐로셀은 글로벌 세포·유전자치료 위탁개발생산(CDMO) 기업 프로바이오와 카티 치료제 상업 생산에 필수적인 ‘바이러스 벡터’에 대한 상업용 공급 계약을 체결했다. 일본 시장 진출도 병행하고 있다. 큐로셀은 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 임상시험계획(IND) 승인을 받아 올해 하반기부터 일본에서 임상 3상을 진행할 계획이다.
림카토가 국산 카티 신약으로 허가돼 급여까지 받게 되면 중증 혈액암 환자에게 더 빠르고 효과적인 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대를 모은다. 국내 카티 치료제의 허가 소요 기간을 보면 노바티스의 킴리아가 7개월, 길리어드의 ‘예스카타’(악시캅타젠실로류셀)가 8개월, 얀센의 ‘카빅티’(실타캅타젠오토류셀)가 1년 2개월 걸렸다.
큐로셀 관계자는 “국내 카티 치료제의 평균 허가 검토 기간을 감안하면 진행 속도가 이례적으로 늦다고 보기 어렵다”며 “허가 이후에는 급여 평가 및 약가 협상이 병행되는 시범사업을 통해 상업화 속도 측면에서 경쟁력을 확보하고 있다”고 전했다.
