초고가 신약의 실효성이 미비함에도 정부가 신약 급여 신속 등재 제도를 밀어붙이고 있다는 비판이 나왔다.
경제정의실천시민연합·건강사회를위한약사회·한국중증질환연합회는 9일 서울 종로구 경실련에서 기자회견을 열고 “1회 투약당 3억6000만원에 달하는 초고가 신약의 효과가 40%에 불과한 것으로 나타났다”며 이같이 밝혔다.
이들 단체가 국민건강보험공단으로부터 받은 자료에 따르면 2020~2024년 건보공단이 협상한 신약 약품비는 연평균 13%씩 증가해 건보료 인상률의 8배에 달했다. 그러나 학계에 따르면 미국 식품의약국(FDA) 가속 승인 항암제를 5년 이상 추적 관찰한 결과, 41%가량에선 생존율이나 삶의 질 개선 효과가 입증되지 않았다.
또 건강보험심사평가원이 불응성 B세포 급성 림프성 백혈병 치료를 위한 글로벌 제약사 노바티스의 ‘킴리아’(성분명 티사젠렉류셀)의 성과를 환자들의 무진행 생존율(암이 진행하기 전까지 생존한 기간) 등 지표로 평가한 결과, 사용 환자의 59%는 치료 효과를 보지 못한 것으로 나타났다. 이 약품의 1회당 상한 금액은 3억6000만원에 달한다. 지난 2022년부터 2024년까지 킴리아 급여 적용에 쓰인 1296억원 중 766억원가량은 투입에 따른 효과를 보지 못한 것으로 추산된다.
노바티스의 유전성 망막위축 치료제인 ‘럭스터나’(보레티진네파보벡)와 바이오젠의 척수성 근위축증 치료제 ‘스핀라자’(뉴시너센나트륨)의 경우엔 운동기능평가에서 효과가 나타난 비율은 50%에 불과한 것으로 나타났다. 두 약품의 상한 금액은 각각 3억3000만원, 9200만원이다.
최근 7년간 식품의약품안전처가 허가했지만, 급여 등재가 되지 않은 희귀의약품은 77개(60개 성분)로, 이들 의약품 1개당 평균 치료비용은 약 2억9000만원에 달했다.
단체들은 이같은 평가 결과에 대해 “초고가 신약들이 터무니없이 비싼 가격에 걸맞지 않은 효과를 내는 것으로 확인됐다”며 정부가 발표한 희귀질환 치료제 신속 급여화 정책을 재검토하라고 촉구했다.
보건복지부는 지난해 11월 희귀질환 치료제의 건보 적용을 위한 급여 적정성 평가와 협상 절차를 대폭 간소화해 현재 최대 240일에 달하는 급여 등재 기간을 최대 100일 이내로 단축하겠다고 밝힌 바 있다.
이들 단체는 “임상적 유용성 평가와 경제성 평가가 생략됐지만 이를 보완할 종합 사후평가는 방법론조차 없는 상황”이라며 “희귀질환자들에게 중요한 것은 ‘효과 좋은 약’을 신속히 도입하는 것인데, 정부안은 옥석을 가리지 않고 신약을 도입해 위험과 약값 부담을 환자에게 전가하는 방향으로 개악됐다”고 비판했다.
그러면서 △신약 효과 평가 결과 전면공개 △구체적이고 엄격한 사후평가 마련 △고가 신약의 재정 조달 방안 마련 △사회적 논의 기구 구성 등을 요구했다.
김성주 한국중증질환연합회 대표는 “신약은 환자에게 생명이지만, 효과 정보가 공개되지 않은 상태에서의 신속등재는 또 다른 좌절을 낳을 수 있다”면서 “정부는 기존 등재 신약의 효과 평가 결과를 전면 공개하고, 효과 기반 가격 조정 체계를 마련해야 한다”고 강조했다.
