미국 식품의약국(FDA)이 한미약품의 선천성 고인슐린증 치료제 ‘에페거글루카곤(HM15136)’을 혁신치료제(BTD)로 지정했다.
5일 한미약품에 따르면 미국 FDA는 지난 3일(현지 시간) 에페거글루카곤을 혁신치료제로 지정했다. FDA의 BTD는 중대한 질환에 있어 기존 치료제 대비 임상적으로 상당한 개선 가능성이 임상 데이터를 통해 나타난 의약품에 신속한 허가를 지원하기 위한 제도다. BTD로 지정되면 FDA로부터 임상부터 허가까지 개발 전반에 대한 집중적 자문과 지원을 받는다. 자료를 부분적으로 제출해 검토 받을 수 있는 ‘순차 심사’가 허용되는 등 허가 절차의 효율성도 높아진다.
이번에 BTD로 지정된 에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증 치료제다. 선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당증을 유발하는 희귀질환이다. 현재까지 선천성 고인슐린증을 특정 적응증으로 한 FDA 승인 치료제는 없다. 기존 치료제는 고인슐린증으로 인한 저혈당 조절을 목적으로 승인됐으나, 심부전‧다모증‧체액 저류 등 부작용이 심하다는 단점이 있었다.
한미약품은 기존 치료방식의 한계를 극복할 수 있는 선천성 고인슐린증 치료제 ‘에페거글루카곤’을 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발하고 있다. 지난해 발표한 글로벌 임상 2상 중간 분석 결과, 에페거글루카곤은 우수한 안전성과 내약성을 보였다. 저혈당 및 심각한 저혈당 발생도 감소시키는 효과를 보였다. 현재 글로벌 임상 2상이 진행되고 있으며, 2상 결과는 올해 하반기 발표될 예정이다.
임상 개발을 이끌고 있는 이문희 한미약품 GM임상팀장(상무)은 “BTD를 통해 3상 임상시험을 효율적으로 설계하고 수행하기 위한 FDA와의 대화를 긴밀하게 이어나갈 것”이라고 전했다.
최인영 한미약품 연구개발(R&D)센터장은 “FDA의 혁신치료제 지정은 해당 신약의 긴박한 상용화 필요성은 물론, 실제 개발 가능성에 대해 FDA가 높은 평가를 내렸다는 객관적인 지표”라며 “보다 빠른 개발을 통해 해당 질병으로 고통받는 환자들에게 큰 희망을 줄 수 있도록 회사의 모든 역량을 집중하겠다”고 말했다.
