성체줄기세포 전문 바이오기업 네이처셀이 자가 지방유래 중간엽 줄기세포 치료제인 ‘조인트스템’의 미국 허가 전략을 본격화했다. 조인트스템의 미국 식품의약국(FDA) 가속승인 추진과 나스닥 상장, 글로벌 투자 유치를 위한 미국 IR(기업설명회) 로드쇼, 기업가치 제고를 동시에 추진한다는 전략이다.
네이처셀은 26일 서울 여의도 중소기업중앙회에서 기업설명회를 개최하고 조인트스템의 미국 허가 전략과 글로벌 시장 진입 계획을 발표했다. 조인트스템은 네이처셀과 관계사 알바이오가 개발 중인 퇴행성관절염 치료제로, 지난 2006년부터 국내 임상 3상까지 진행했다.
조인트스템은 FDA로부터 혁신 치료제(Breakthrough Therapy, BT)로 지정받아 개발 가속화 지원 프로그램을 활용하고 있다. 지난 18일 BT 미팅 신청을 마쳐 오는 5월 FDA와 만날 예정이다. 미팅에선 조인트스템의 가속승인 적용 가능성, 임상 3상 설계, 주요 평가 변수와 전체 개발 전략이 집중적으로 논의될 예정이다.
네이처셀은 이번 FDA 미팅 준비 과정에서 해당 치료 영역 허가를 총괄했던 리 사이먼(Lee Simon) 박사의 자문을 받아 전략을 수립하고 있다. 이는 가속승인 전략의 규제 적합성과 과학적 타당성을 동시에 확보하기 위한 것으로, FDA 요구사항을 사전에 반영해 승인 가능성을 높이기 위한 조치로 풀이된다.
네이처셀은 지난해 FDA와 재생의학 첨단치료제(RMAT) 미팅과 EOP2(End of Phase 2) 미팅을 통해 최종 임상 1건으로 개발을 진행하는 방향에 합의해 비용 절감과 개발 기간 단축은 물론 허가 가능성을 한층 끌어올렸다.
조인트스템의 미국 개발 전략은 가속승인 전략과 일반 임상 3상 전략으로 이원화돼 있다. 가속승인 전략의 경우 초기 허가는 통증 및 관절기능 개선을 기반으로 이뤄지며, 이후 확증 임상을 통해 인공관절치환술(TKR) 회피 여부와 같은 장기 지속 효과를 입증하는 구조다. 이는 환자의 증상 개선을 통해 조기 시장 진입을 가능하게 하면서 동시에 질병 진행 억제라는 치료 가치를 입증하는 접근 방식이다.
일반 임상 3상 전략을 선택할 경우에는 FDA EOP2 미팅에서 합의된 기준에 따라 6개월 시점의 통증 및 관절기능 개선을 주요 평가 변수로 하는 임상 3상을 통해 허가를 추진하게 된다. 미국 임상 3상 신청은 오는 6월 진행할 예정이며, 가속승인 경로가 확정될 경우 8~9월경 승인 신청을 거쳐 오는 2027년 상반기 미국 시장 출시를 목표로 하고 있다.
우선 네이처셀은 가속승인을 우선 옵션으로 5월 FDA BT 미팅을 준비 중이다. 당초 지난 2월로 예정돼 있던 임상 3상 신청 일정은 현재 FDA 미팅 이후로 조정된 상태다. 회사 측은 가속승인 여부에 따라 임상 설계가 달라질 수 있기 때문에 사전 협의를 반영하는 것이 필수적이라고 설명했다. 즉 이번 일정 조정은 단순한 지연이 아니라 임상 성공 가능성을 높이기 위한 전략적 최적화 과정이라는 설명이다.
네이처셀은 조인트스템의 미국 개발과 병행해 미국 주식예탁증서(ADR) 기반 나스닥 상장을 추진하고 있다. 현재 투자은행과의 협의를 진행 중이며, 상장 준비를 체계적으로 추진하기 위해 투자 전문가 정태흠 박사를 재무자문사로 영입했다. 이를 통해 글로벌 자본시장 진입 전략을 구체화하고, 기관 투자자 중심의 투자 유치를 본격적으로 추진할 계획이다. 상장 완료 예정 시기는 오는 2027년 상반기로, 오는 9월부터 11월 사이 나스닥 상장을 신청할 방침이다.
글로벌 투자 유치를 위한 단계적인 IR 전략도 추진한다. 오는 6월에는 미국 주요 4개 도시를 순회하는 ‘IR 로드쇼’를 진행하며, 세계 최대 바이오 행사인 바이오 US(BIO US)에 참가할 예정이다. 해당 행사에선 글로벌 제약사와의 파트너링을 추진하는 동시에 약 100여개 투자사를 대상으로 IR을 진행해 글로벌 투자 기반을 확대할 계획이다.
이어 조인트스템 임상 3상 승인 예상 시점인 오는 9월에는 2차 글로벌 IR 로드쇼를 통해 보다 구체적인 투자 유치를 본격화할 예정이다. 이를 통해 나스닥 상장과 글로벌 IR을 통해 기업가치 제고를 추진할 방침이다.
네이처셀은 글로벌 줄기세포 리더로 도약하기 위한 실행 단계에 진입한 상태라고 강조했다. 라정찬 네이처셀 회장은 “바이오 분야에선 결국 기술이 가장 중요하다. 얼마나 효과와 안전성을 입증할 수 있느냐가 경쟁력을 좌우한다”며 “무릎 퇴행성관절염 시장은 매우 큰 시장이며, 조인트스템의 미국 허가만으로도 네이처셀의 기업가치는 크게 높아질 수 있다고 본다”고 말했다.
네이처셀은 조인트스템의 적응증도 넓혀가고 있다. 적응증 확대를 추진 중인 분야는 자폐증과 중증 하지허혈이다. 두 분야 모두 미충족 의료수요가 크지만, 아직 뚜렷한 치료제가 부족한 상태다. 라 회장은 “일본 재생의료 치료 경험에서 자폐증 환자에 대한 긍정적인 반응을 확인했고, 이를 바탕으로 미국 FDA에 임상시험계획(IND)을 신청했다”며 “자폐증 대상 줄기세포 치료제 개발을 통해 임상 승인과 개시, 신속개발 지정까지 추진할 계획이다”라고 밝혔다.
이어 “당뇨병이나 고혈압 등으로 말초혈관이 손상돼 혈액순환이 되지 않으면 결국 절단으로 이어질 수 있는데, 이를 막을 중증 하지허혈 치료제를 개발하고자 한다”면서 “그동안 축적한 동물실험과 초기 임상 데이터를 바탕으로 성공 가능성이 높다고 보고 있다. 혈관 재생과 조직 회복 가능성을 확인한 만큼, 향후 중요한 글로벌 프로젝트가 될 것으로 기대한다”고 전했다.
네이처셀의 줄기세포 치료 데이터 공개는 계속 이어질 전망이다. 지난 24일에는 ‘성체줄기세포 국제 심포지엄(The International Symposium on Adult Stem Cells)’에서 요시오 아라키(Yoshio Araki) 일본 긴자 도쿄 클리닉 원장이 조인트스템의 안전성 결과를 발표했다. 연구 결과에 따르면 2015년부터 2025년까지 니시하라 클리닉에서 수행된 3533건 중 경미한 이상반응은 총 23건으로, 발생률은 약 0.65% 수준이었다.
라 회장은 “조인트스템의 가속승인 전략을 검토하는 배경에는 임상 3상 결과가 매우 고무적이었다는 점이 있다. 임상 3상 5년 추적 관찰 결과, 통증과 관절 기능 점수의 개선 효과가 5년까지 지속되는 것으로 관찰됐다”며 “무릎 퇴행성관절염 환자에서 중요한 지표 중 하나는 결국 인공관절 수술을 얼마나 늦추거나 줄일 수 있느냐인데, 조인트스템 1회 투여 후 3년 누적 인공관절 수술 비율은 29%, 5년까지는 58% 수준으로 확인됐다”고 설명했다.
라 회장은 주주가치 제고에도 나서겠다고 했다. 그는 “확보된 임상 데이터와 미국 규제 진전, 글로벌 자금 조달 전략을 바탕으로 2026년은 네이처셀 도약의 원년이 될 것”이라며 “유튜브 등을 통해 전 세계 투자자 및 소비자와 지속적으로 소통하겠다”고 약속했다.
