희귀의약품 개발에 도전하는 제약사들이 늘어날 전망이다. 정부가 희귀의약품 지정 절차를 대폭 간소화하면서다. 희귀질환을 앓는 환자들의 치료 기회를 확대하는 토대가 될 것으로 기대된다.
13일 정부 등에 따르면 식품의약품안전처는 최근 ‘식의약 안심 50대 과제’를 선정하고, 신속한 희귀의약품 도입을 대표 과제 1번으로 선정했다. 희귀질환 치료나 진단에 사용되는 의약품에 해당하면 희귀의약품으로 지정받을 수 있도록 절차를 간소화하는 내용이 핵심이다.
그간 희귀의약품 지정을 받기 위해서는 기존에 있던 치료제보다 더 개선됐다는 점을 입증해야 했다. 가령 A, B라는 기존 치료제가 있는 희귀질환에 대해 C치료제가 새로 지정받기 위해서는 A, B보다 안전성과 유효성 측면에서 우위라는 점을 증명하는 자료를 제출해야 한다.
이 과정에서 좌절하는 사례도 발생했다. 식약처 관계자는 본지에 “희귀의약품 지정 신청 시 기존 대체 의약품과의 비교우위 입증 자료 준비에 어려움을 겪고 있으며, 지정 신청을 하지 못하는 경우도 발생한 것으로 파악하고 있다”면서 “희귀의약품으로 지정 신청한 경우라도 대체 의약품보다 현저히 안전성·유효성이 개선 입증 자료가 미흡하여 지정되지 못한 사례도 있었다”고 설명했다.
이에 식약처는 내년 2월 희귀의약품 지정에 관한 규정을 개정해 지정 절차를 간소화할 방침이다. 앞서 나온 희귀약보다 유효성이 크다는 점을 입증하지 않아도, 희귀의약품 요건에만 해당한다면 지정받을 수 있도록 했다. 미국, 스위스, 대만 등 해외 주요 국가들도 대체치료제와의 비교우위를 입증하지 않아도 된다.
희귀질환 치료제의 국내 도입에도 탄력이 붙을 것으로 관측된다. 희귀의약품으로 지정되는 경우 신속한 허가가 가능해지기 때문이다. 식약처는 의약품 제조·수입업체가 품목허가 신청 자료를 접수하면 순차적으로 제출 자료를 심사해 허가하고 있는데, 희귀의약품은 우선 심사를 적용하고 있다. 가교자료가 면제되는 혜택도 있다.
식약처의 희귀의약품 지정 간소화 결정으로 환자들의 기대감도 커졌다. 정진향 한국희귀·난치성질환연합회 사무총장은 “지정 절차가 간소화되면서 환자들이 치료할 가능성의 폭이 넓어질 것 같다”면서 “현재 정부가 희귀질환 치료 기회를 확대하기 위해 여러 제도를 개선한다는 시그널을 보내고 있는데, 실현돼서 환자들이 적시에 치료할 수 있는 환경이 조성됐으면 하는 바람”이라고 전했다.
특히 더 많은 제약사가 희귀질환 치료에 도전할 수 있는 계기가 될 것으로 보인다. 희귀질환 치료제를 개발하고 있는 한 제약사 관계자는 “비교우위 입증 자료는 그간 희귀질환 치료제 개발을 망설이게 만든 주요 원인 중 하나”라면서 “앞으로 희귀의약품 개발에 뛰어들 때 허들이 낮아질 것 같아 기대된다”고 밝혔다.
이승규 한국바이오협회 부회장도 “환자들의 접근성이 강화되고, 개발 제약사로선 빨리 시장에 나올 수 있기 때문에 수익성을 높일 여지가 커질 것으로 전망된다”면서 “희귀의약품 인허가 심사를 앞당기는 등 개발 지원을 강화해야 블록버스터 신약을 최소 3가지 만든다는 정부의 목표에도 가까워질 수 있을 것”이라고 제언했다.
