발작성야간혈색뇨증(PNH) 환자가 심각한 혈관 외 용혈을 동반한 경우 ‘다니코판’을 라불리주맙 또는 에쿨리주맙과 병용 투여할 때 효과적이라는 연구 결과가 나왔다.
한양대학교병원은 이종욱 혈액종양내과 석좌교수가 참여한 국제연구팀이 발표한 이같은 내용의 연구 결과가 혈액학 분야 최고 권위 국제학술지 블러드(Blood, IF 21.1) 145권 8호에 수록됐다고 27일 밝혔다.
PNH는 적혈구 보호 단백질 합성의 장애로 인해 혈관 내 용혈(IVH)이 발생하는 희귀 혈액질환으로, 혈전증과 신부전 등 다양한 합병증이 발생할 수 있다. 전 세계적으로 100만명당 15.9명의 유병률을 보이며, 국내에는 약 500명의 환자가 있다.
현재 PNH 치료에는 말단보체억제제인 라불리주맙 또는 에쿨리주맙이 사용되고 있다. 그러나 일부 PNH 환자에서는 말단보체억제제 치료 시 혈관 외 용혈(EVH)이 발생해 빈혈이 완전히 개선되지 않는 문제가 있었다.
이에 연구팀은 말단보체억제제 치료를 받고 있는 PNH 환자 중 ‘혈관 외 용혈로 인한 빈혈(헤모글로빈 농도가 9.5g/dl 이하)이 지속되는 환자 총 86명을 15개국에서 모집해 연구를 진행했다. 경구용 D인자 억제제인 ‘다니코판(150mg, 1일 3회)’을 라불리주맙 또는 에쿨리주맙과 병용 투여한 그룹과 위약 그룹을 비교하는 방식으로 제3상 연구를 수행했다.
연구 결과 12주 만에 다니코판 투여군은 헤모글로빈이 평균 2.8g/dL 증가했으며, 수혈 회피율, 절대 망상적혈구 수, 삶의 질 등 모든 평가지표에서 긍정적인 치료 효과가 관찰됐다. 위약군도 12주 후 다니코판으로 전환한 뒤 24주 측정에서 헤모글로빈이 개선됐고, 장기적으로 72주까지 효과가 지속됐다. 기존에 알려진 부작용 외에 새로운 부작용이나 예기치 못한 안정성 문제는 나타나지 않았다.
연구 기간 동안 다니코판 병용 치료 시 돌발성 용혈 발생률은 환자 100명당 연간 6건으로 보고돼, 기존 치료 대비 안정적인 양상을 보였다.
이종욱 교수는 “라불리주맙 또는 에쿨리주맙과 다니코판 병용 요법은 PNH 환자 중 혈관 외 용혈로 인한 빈혈을 효과적으로 치료하는 유용한 치료 옵션이 될 수 있다”며 “라불리주맙은 혈관 내 용혈(IVH)을 차단하고, 다니코판은 혈관 외 용혈(EVH)을 억제함으로써 기존 치료의 한계를 극복할 수 있는 병용 치료 전략으로 PNH 치료의 새로운 가능성을 제시할 수 있을 것”이라고 밝혔다.
